“孩子终于愿意主动拉我的手了！” 这是不少自闭症患儿家长梦寐以求的瞬间。如今，一项由中国人民解放军总医院第一医学中心主导的创新临床研究，正为这群 “星星的孩子” 和他们的家庭带来新的曙光。
该中心近期启动了 “诱导多能干细胞来源外泌体鼻喷改善自闭症患儿治疗效果” 的临床研究（注册号：ChiCTR2500102199），通过更便捷、更精准的鼻喷给药方式，探索自闭症治疗的新路径。
自闭症谱系障碍（ASD）是一种高发的神经发育障碍，全球每 100 个孩子中就可能有 1 个患病，我国 3-8 岁儿童群体中也有不少家庭正面临这一挑战。
这些孩子常表现出社交沟通困难、重复刻板行为，还可能伴随睡眠障碍、胃肠道问题等并发症，而传统的行为训练、语言干预等方法，大多只能缓解表面症状，难以触及神经炎症、突触功能异常等核心病理问题。
“我们教孩子说‘妈妈’教了两年，他始终没反应，真的快绝望了。” 一位自闭症患儿家长的心声，道出了无数家庭的困境。正因如此，寻找安全、有效且能作用于疾病根源的治疗方式，成为医学科研的重点方向。
此次解放军总医院第一医学中心开展的研究，核心创新点在于 “诱导多能干细胞来源外泌体” 与 “鼻喷给药” 的结合。很多家长可能会问：“外泌体是什么？鼻喷又有什么好处？”
简单来说，外泌体是从特殊干细胞中提取的 “微小营养囊泡”，直径只有 30-100 纳米（相当于头发丝的千分之一），里面装着蛋白质、RNA 等能调节神经功能的 “修复因子”。
它最大的优势是能穿透血脑屏障，这层保护大脑的 “屏障”，很多药物都难以跨越，而外泌体却能像 “小飞船” 一样，通过鼻喷方式沿着鼻腔的嗅神经通路，直接到达大脑病灶区，避免了全身给药的副作用。
“之前有研究发现，间充质干细胞来源的外泌体 72 小时内就能在大脑积累，还能减少神经炎症、促进突触修复。” 该研究负责人杨光团队介绍，此次选择 “诱导多能干细胞来源外泌体”，是因为这类外泌体的 “修复能力” 更稳定，且经过伦理委员会严格审批（批件号：S2024-791-03），安全性有保障。
目前，这项研究已进入 I 期临床试验阶段，正在招募 3-8 岁的自闭症患儿，计划纳入 36 名孩子，分为三个组别：6 人的剂量爬坡组（探索安全用药剂量）、15 人的治疗组（使用外泌体鼻喷剂）和 15 人的对照组（使用生理盐水安慰剂）。
想要参与研究的家庭，需要满足几个基本条件：孩子需符合国际通用的 ASD 诊断标准（如 ADOS-2 量表评分达标），无严重的免疫缺陷、肝肾功能异常，且家长能充分理解研究内容并签署知情同意书。研究过程中，医生会通过社交反应量表（SRS）、Vineland 量表等专业工具，评估孩子的社交能力、生活自理能力变化，同时采集少量静脉血、尿液等标本（使用后会销毁），监测治疗安全性。
“我们采用随机双盲设计，也就是说，医生和家长都不知道孩子用的是外泌体还是安慰剂，这样能确保研究结果的客观公正。” 杨光强调，研究从 2025 年 4 月开始，将持续到 2026 年 9 月，所有数据最终会公开，为后续治疗方案优化提供依据。
事实上，外泌体治疗自闭症并非 “空中楼阁”。此前国际上的动物实验显示，给自闭症模型小鼠鼻喷外泌体后，小鼠的社交兴趣明显提升，重复理毛行为减少了 65%；国内也有初步案例表明，部分患儿接受类似治疗后，刻板行为减少 40%，甚至能主动说出简单句子。
“我们不追求‘治愈’自闭症，而是希望通过这项研究，让孩子的社交能力、生活质量能有实实在在的改善。” 杨光团队表示，目前研究的核心目标是评估外泌体鼻喷剂的安全性和初步有效性，未来若能成功，将为自闭症治疗提供一种全新的 “局部、精准” 方案，与传统干预手段形成互补。
对于想参与研究的家长，医生特别提醒：务必通过解放军总医院第一医学中心的官方渠道咨询（联系人：杨光，电话：+86 152 8550 5367，地址：北京市海淀区复兴路 28 号），切勿轻信非正规机构的宣传。同时，也要理性看待新疗法，I 期研究主要聚焦安全性，效果可能因个体差异有所不同，配合规范的康复训练依然重要。
“每一个‘星星的孩子’都值得被看见，每一次科研突破都在为他们搭建通往世界的桥梁。” 随着这项研究的推进，我们期待未来能有更多自闭症患儿，像正常孩子一样拥抱亲情、融入社会，让 “拉着妈妈的手” 这样的平凡瞬间，成为每个家庭的日常。
