国际上外泌体III期临床结果公布，今年首个产品有望获批上市

圣地亚哥，2026年3月12日 —— Capricor Therapeutics （NASDAQ: CAPR）宣布了其核心产品 Deramiocel（CAP-1002）用于治疗 Duchenne 型肌营养不良（DMD）的关键性三期临床试验（HOPE-3）结果。该数据已在 2026 年 MDA 临床与科学大会的突破性报告环节（Late-Breaking Session）正式发表。

上肢功能评价(PUL v2.0)：在为期 12 个月的双盲治疗期内，接受 Deramiocel 治疗的患者在 PUL v2.0 总分上表现出统计学显著的获益（p=0.017）。该指标是评估 DMD 患者日常生活能力（如穿衣、进食、抓握）的金标准。

日常生活活动能力 (DVA)：在 DVA 评估中，治疗组表现出 83% 的临床获益（p=0.018），进一步确认了该药物在改善患者实际生存质量方面的价值。

心肌纤维化减少：心脏 MRI 的后期钆增强（LGE）分析显示，治疗组患者的心肌纤维化（瘢痕组织形成）较安慰剂组显著减少（治疗差异达3个节段，p=0.022）。这是临床上首次证明外泌体能够逆转或遏制心脏组织的病理性纤维化。

安全性记录：Deramiocel 的安全性包表现优异，未观察到与治疗相关的严重不良事件（SAE）。

Capricor首席执行官 Linda Marbán 博士表示：“我们尤其对杜氏肌营养不良症视频评估感到鼓舞，该评估捕捉了对患者及其家庭至关重要的真实生活功能性任务，包括独立进食等日常活动。这些真实生活功能性指标与HOPE-3研究中观察到的手臂和手部功能保留情况相符，进一步强化了Deramiocel的临床疗效。目前，目前该药已向 FDA 提交生物制品许可申请 (BLA)，PDUFA目标日期为 2026年8月22日（PDUFA日期是FDA对新药申请（NDA/BLA）做出批准或拒绝决定的最后期限）。我们将继续与FDA密切合作，争取获得批准，并尽快将这种疗法带给患者。”

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化，累及骨骼肌、呼吸肌和心肌。该病由功能性肌营养不良蛋白（肌肉细胞中的关键结构蛋白）的缺失引起。DMD在美国约有15,000名患者，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌的退化会导致心肌病和心力衰竭，这是DMD患者的主要死因。目前尚无治愈方法，治疗选择也十分有限。

Deramiocel (CAP-1002) 由同种异体心球衍生细胞 (CDC) 组成。CDC 是一种罕见的心肌细胞，临床前和临床研究表明，它们在维持杜氏肌营养不良症 (DMD) 等肌营养不良症患者的心肌和骨骼肌功能方面具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDC 作用机制并非是向心肌细胞的分化，而是通过旁分泌的外泌体发挥治疗作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其呈现修复而非促炎表型。目前已在多项临床试验中对超过 250 名受试者进行了治疗。