FDA审批在即：全球首款外泌体疗法或将诞生｜外泌体技术正从科学

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的连锁遗传性疾病，以进行性肌肉萎缩为主要特征，并逐渐累及呼吸肌与心肌组织。随着疾病进展，患者常在青年期出现严重心肌病并最终发展为心力衰竭。

Deramiocel 最初被设计为一种细胞疗法，其核心成分为同种异体心脏来源细胞(cardiosphere-derived cells, CDCs)。然而后续研究逐渐发现，这些细胞的主要治疗作用并不依赖其长期存活，而是来自其分泌的外泌体介导的旁分泌效应。这些外泌体能够调节免疫细胞，尤其是巨噬细胞的表型转变，使其由促炎状态向修复型状态转化，从而发挥抗炎、抗纤维化和组织保护作用。这一机制也进一步强化了外泌体在再生医学和免疫调节领域的潜在治疗价值。

从全球创新趋势来看，外泌体技术正在形成两条主要发展路径：一类聚焦天然外泌体治疗产品，另一类则致力于构建工程化外泌体递送平台。

利用外泌体天然具有的免疫调节、抗炎与组织修复功能，开发针对炎症性疾病、心血管疾病以及神经系统疾病的治疗产品。

利用外泌体天然生物相容性与跨组织递送能力，将其工程化改造为RNA药物或蛋白药物的递送载体，从而解决核酸药物体内递送效率与组织靶向的关键问题。

越来越多创新企业正在探索治疗产品开发与递送技术平台并行推进的发展模式。

在这一行业趋势下，南京科恩里斯逐渐形成了“天然外泌体治疗产品 + 工程化外泌体递送平台”的双平台战略。

在天然外泌体方向，公司构建了 subEXO™ 平台，通过系统性的分离与功能解析技术，从脐带间充质干细胞来源外泌体中识别并富集具有不同生物学功能的亚群，例如抗炎型外泌体与再生修复型外泌体。这一策略使天然外泌体从复杂混合体系转变为具有明确功能属性的治疗产品。基于该平台，公司已经在呼吸系统疾病、心血管疾病以及中枢神经系统疾病等多个领域展开布局。

在工程化外泌体方向，公司正构建面向RNA疗法的递送平台。

RNA疗法在中枢神经系统疾病中面临两个关键挑战：

• 核酸药物装载效率与稳定性

• 外周给药后的血脑屏障递送能力

围绕这一问题，公司通过核酸二级结构引导装载技术与外泌体膜蛋白工程化设计，构建了可实现核酸高效装载并具备脑组织递送能力的工程化外泌体体系。

该平台有望为帕金森病、阿尔茨海默病等中枢神经系统疾病提供新的RNA治疗递送解决方案。

如果 Deramiocel 顺利获得监管批准，其意义将远超单一产品本身。它不仅意味着外泌体药物的监管路径逐渐清晰，也标志着外泌体技术正从早期科学探索迈向临床验证与产业化发展的新阶段。

随着 RNA 疗法、基因疗法以及再生医学不断发展，药物递送技术的重要性正日益凸显。凭借其天然生物相容性与跨组织递送潜力，外泌体有望在未来十年成为新一代生物治疗与药物递送体系中的关键技术平台之一。全球首款外泌体疗法的出现，或许将标志着这一技术从实验室研究迈向药物产业化的重要转折点。