国家药监局公示！又一款类风湿关节炎干细胞药获准临床，RA 细胞

9月29日，国家药品监督管理局（NMPA）审评中心正式批准研发“脐带间充质干细胞注射液”（受理号：CXSL2500562，1类新药）开展新药临床试验（IND）。

这是国内第二款、获准用于类风湿关节炎（RA）治疗的干细胞药物，标志着我国RA细胞治疗领域迈入全新发展阶段。

临床痛点：传统疗法“治标不治本”，患者亟需突破性方案

类风湿关节炎（RA）被称为“不死的癌症”，是一种以侵蚀性关节炎症为特征的自身免疫性疾病，全球患者超5000万，我国患者约500万。该病以手、腕、膝等小关节为“靶点”，引发对称性肿胀、疼痛与僵硬，严重时可导致关节功能丧失，甚至累及肺、心脏等器官，致残率高达77.6%。传统疗法以非甾体抗炎药（NSAIDs）、糖皮质激素、非生物/生物改善病情抗风湿药（DMARDs）为主，但存在明显局限：

• NSAIDs：仅能缓解症状，无法阻止病情进展，长期使用易引发胃肠道和肾脏损害；
• 糖皮质激素：快速起效但副作用严重，长期使用导致骨质疏松、感染风险增加；
• 生物DMARDs：如TNF-α抑制剂（阿达木单抗）虽疗效显著，但价格昂贵（年均数万元）且增加感染风险。

“传统药物无法根治RA，患者需终身服药，部分难治性患者对现有疗法反应不佳。”北京协和医院风湿免疫科专家指出，“干细胞治疗为RA患者提供了全新路径。”

干细胞破局：免疫调节+组织修复，双管齐下治RA

获批的“脐带间充质干细胞注射液”基于干细胞的两大核心特性：

• 空军第九八六医院：172名传统治疗无效的RA患者中，136名接受人脐带间充质干细胞联合DMARDs治疗，12小时内关节疼痛、肿胀等症状缓解，1年及3年后血沉、CRP、RF等指标显著下降。
   
• 陆军军医大学西南医院：4例难治性RA患者静脉输注脐带MSCs后，3名患者关节肿胀压痛数、血沉及DAS28评分明显改善，且无严重不良反应。

行业展望：细胞治疗时代加速来临，惠及更多患者

此次获批并非个例。

2020年4月，北京贝来生物科技有限公司的脐带间充质干细胞注射液已获准用于RA治疗；

2024年7月，全球首款靶向B细胞通路的双靶三通路生物制剂泰它西普获批RA适应症，与甲氨蝶呤联用可显著降低自身抗体水平。

政策层面，国家药监局陆续发布《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》《药品上市许可持有人安全性风险沟通技术指导原则》等文件，为干细胞药物研发提供规范指导。

“干细胞治疗RA已从实验室走向临床，未来需解决两大挑战：

一是优化给药方案（如静脉输注联合关节内注射），二是探索长期疗效维持策略。

”中国医学科学院专家表示，“随着更多临床试验推进，国内干细胞药物上市指日可待，RA患者将迎来‘治愈’新希望。”