干细胞治疗帕金森病：原理、进展与突破
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要影响中老年人，患者会出现震颤、肌肉僵硬、运动迟缓等症状，严重影响生活质量。传统治疗方法主要是通过药物缓解症状，但随着病情进展，药物效果逐渐减弱且副作用增多。干细胞治疗帕金森病作为一种新兴的治疗策略，为患者带来了新的希望。干细胞具有自我更新和分化为神经细胞的能力，有望修复受损的神经组织，从根本上改善帕金森病的症状。
干细胞治疗帕金森病的原理
分化为多巴胺能神经元
帕金森病的主要病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元的进行性退变和死亡，导致脑内多巴胺水平显著降低，从而引发一系列运动症状。干细胞，如间充质干细胞、神经干细胞等，在特定的诱导条件下，可以分化为多巴胺能神经元。这些新生的多巴胺能神经元能够替代受损死亡的神经元，分泌多巴胺，补充脑内多巴胺的不足，恢复神经递质的平衡，从而改善帕金森病患者的运动功能。
分泌神经营养因子
干细胞还能分泌多种神经营养因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）、胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）等。这些神经营养因子就像神经元的“营养剂”，可以促进神经元的存活、生长和分化，保护现存的多巴胺能神经元免受进一步损伤，增强神经元之间的连接和信号传递，为神经细胞的修复和再生创造有利的微环境，有助于改善帕金森病患者的神经功能。
调节免疫炎症反应
帕金森病患者脑内存在免疫炎症反应，这会加重神经细胞的损伤。干细胞具有免疫调节特性，能够调节机体的免疫反应，抑制炎症因子的释放，减轻脑内的炎症环境，减少炎症对神经细胞的毒性作用，从而为神经细胞的修复和存活提供相对稳定的内环境。
干细胞治疗帕金森病的临床进展
早期临床试验探索
干细胞治疗帕金森病的研究始于多年前，早期主要是进行一些小规模的临床试验，探索干细胞治疗的安全性和初步有效性。这些试验中，将不同来源的干细胞，如胚胎干细胞、间充质干细胞等，通过不同的移植途径（如脑内移植、静脉输注等）应用于帕金森病患者。结果显示，部分患者在接受干细胞治疗后，运动症状有了一定程度的改善，且未出现严重的不良反应，这为后续更深入的研究奠定了基础。
突破性临床试验成果
2025年，中国首个iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。上海市东方医院刘中民教授团队与士泽生物联合开展的临床研究中，受试者在参与临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前均有显著提升。这一成果引起了广泛关注，表明干细胞治疗帕金森病具有巨大的潜力。此外，在美国神经元治疗公司开展的临床试验中，外科医生借助干细胞疗法，将干细胞整合到15名癫痫患者的神经回路中（虽然是针对癫痫患者的试验，但干细胞在神经回路中的整合机制有一定参考价值），移植一年后，部分参与者的癫痫发作频率显著降低，且该疗法没有明显副作用，也没有造成认知损伤。这种干细胞在神经回路中的有效整合和积极作用，也为帕金森病的干细胞治疗提供了新的思路和借鉴。
