重磅！干细胞疗法改写帕金森治疗格局，2026 临床成果点亮治愈希

帕金森病又称震颤麻痹，是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，其核心病因是大脑中多巴胺能神经元的进行性丢失。

高发人群集中在老年人及有家族遗传史者，患者常表现为静止性震颤、肌肉僵硬、动作迟缓等症状，严重时无法自主行走、进食，生活完全不能自理。

传统治疗手段面临诸多局限：药物治疗仅能暂时缓解症状，随着神经元持续减少，中后期疗效会逐渐减弱，还可能引发恶心、异动症等副作用；深脑刺激、聚焦超声消融等手术虽能改善部分运动症状，但无法修复受损的神经组织，难以从根源上阻止病情进展。

国际重磅成果：两年随访验证安全有效

2025 年 4 月，《自然》期刊发表了日本京都大学医院团队的 Phase I/II 临床试验结果，这是全球首次通过诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能细胞移植治疗帕金森病的长期随访研究。

研究结果显示：

安全性良好：随访期间未出现严重不良事件，轻中度不良反应73项，均得到有效控制；MRI未发现肿瘤形成或异常增殖，患者免疫抑制剂（他克莫司）在15个月后成功停药且未出现排斥反应。

有效性初显：6 名患者中，4 名患者运动功能显著改善，多巴胺合成能力提升 44.7%，其中高剂量组的多巴胺合成增加尤为明显，增幅高达 63.5%。

国内临床进展：从首例手术到随机对照试验

2025年3月1日，上海交通大学医学院附属瑞金医院联合中科院团队，完成全国首例GCP级自体干细胞移植手术。66岁的沈女士患病14年且药物失效，术后一个月即可自主行走，身体灵活性明显提升。

4月28日，国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院启动再生多巴胺神经前体细胞（iPSC）治疗早发性帕金森病注册临床试验，该试验是国内首个干细胞治疗帕金森病的随机双盲对照试验（具有临床最高的证据级别）。

6月，全球首例早发性帕金森病（EOPD）功能性治愈案例诞生。一位与EOPD抗争近15年的37岁女性患者接受NCR201注射液治疗后，仅3个月就实现 “功能性治愈”，PET-DAT/MRI 影像显示，移植细胞已成功定植并转化为功能性多巴胺能神经元。