间充质干细胞（MSC）：从实验室到病房，它正成为细胞治疗的“主

近年来，细胞治疗领域有一个名字愈发频繁地进入公众视野——间充质干细胞（MSC）。
全球MSC相关临床试验已突破千项，获批药物达十余款，其中多数来自亚洲；2024年，美国FDA首次批准MSC疗法Ryoncil；2025年，我国首款MSC药物“艾米迈托赛注射液（睿铂生）”附条件获批上市，并进入北京“普惠健康保”特药报销范围。
可以说，在干细胞治疗的全球版图中，MSC已从“科研舞台的明星”转身为“临床治疗的重要角色”。

01 什么是间充质干细胞？

用一句话概括，MSC是一类既能分化成骨、软骨、脂肪等多种组织细胞，又能调节免疫、抑制炎症，协助机体修复的成体干细胞。

它的优势十分突出：

• 来源广泛：可从骨髓、脂肪、脐带、胎盘中轻松获取；

• 制备成熟：扩增能力强，易于标准化培养、存储与运输，适合建成“通用型细胞库”；

• 机制多元：不仅能够补充缺失的细胞，还可通过分泌活性因子改善局部微环境，适配多种疾病场景。

因此，不少人将MSC视为一类“平台型细胞工具”，而不仅限于治疗某一类疾病的特定手段。

02 哪些疾病是MSC的“主攻方向”？

在目前开展的众多临床研究中，以下三大方向已积累较为明确的证据路径：

免疫与造血系统疾病

• 移植物抗宿主病（GVHD）：日、美、中均已批准相关MSC药物；

• 自身免疫病：如克罗恩病复杂肛瘘、系统性红斑狼疮等，多款药物已进入Ⅱ/Ⅲ期临床。

骨关节与运动系统损伤

• 膝骨关节炎、软骨损伤：韩国等地区已有产品长期应用，疼痛评分、影像学改善等硬指标持续积累；

• 国内多款关节腔注射MSC制剂也已挺进Ⅲ期临床。

器官修复与慢性病管理

• 如心肌梗死后心衰、脑卒中恢复、慢性肾病、慢阻肺/肺纤维化等；

• 现有数据显示其安全性良好，疗效呈现积极趋势，更多研究正致力于扩大样本、延长随访。

这些方向的共同点在于：疾病负担重、机制上与MSC的免疫调节与修复功能高度契合，一旦突破Ⅲ期临床并打通支付路径，将具备巨大的市场潜力。

03 中国MSC发展：从首款药物到“细胞智造”

在全球MSC领域，中国正从“临床试验大国”向“产业与应用强国”迈进，有三点尤为值得关注：

监管路径已经打通

“艾米迈托赛注射液”以aGVHD为切入点，完成了MSC作为药物的全流程审评，为后续产品树立了明确范本。

产业端聚焦规模化与自动化

多家企业围绕脐带、胎盘、脂肪来源的MSC展开布局，重点发力细胞规模化生产、质控标准化与产线自动化，推动“细胞工厂”从概念走向落地。

支付体系出现关键突破

“睿铂生”纳入普惠型商业健康保险，标志着MSC治疗正从“可及”迈向“可负担”，为后续药物进入多层次保障体系提供了重要参照。

综合来看，中国在MSC领域已形成“临床研究 + 产业落地”的双轨优势，有望在未来全球细胞治疗格局中占据核心位置。

04 结语：为什么说MSC是细胞治疗的“基本盘”？

在再生医学的广阔前景中：

• iPSC、基因编辑等技术像是高精尖的“未来展厅”；

• 而MSC，则是那个沉稳托底、支撑起现实应用的“基石”。

它足够成熟，能够承载当前最具落地可能的治疗方案；
也足够开放，可以与外泌体、基因修饰、药物联用等技术不断融合、迭代。

就发展体量、推进速度与应用成熟度而言，MSC极有可能在未来十年内，继续担当干细胞治疗领域的“中坚力量”。而我们每一个关注细胞医学进展的人，也都将成为这场静默变革的见证者。