首例改善率达50%!宣武医院李建宇团队:异体iPSC干细胞治疗帕金

lyw 158 2026-02-28 15:15:57

帕金森病作为一种常见的神经系统退行性疾病,长期以来主要依赖药物和脑深部电刺激(DBS)等手段来控制症状。然而,这些传统疗法在疾病中晚期往往面临疗效衰减的瓶颈,无法逆转多巴胺能神经元丢失的病理进程。如今,这一困境正随着再生医学的突破迎来转机。

首都医科大学宣武医院功能神经外科李建宇主任医师团队牵头的异体iPSC(人诱导多能干细胞)治疗帕金森病I期临床试验取得了令人鼓舞的阶段性成果。截至目前,首例患者治疗后症状改善率达到50%,为帕金森病的治疗从“症状控制”迈向“神经修复”提供了极具价值的临床实证。

I期临床收官在即

首例数据揭示惊人疗效

 
 
 

自2025年10月首例患者接受治疗以来,宣武医院作为该多中心I期临床试验的主要承担单位,已成功完成了10例帕金病患者的干细胞治疗,预计一周内将达到12例,全国5家中心合计入组20例患者。目前,I期临床试验已基本完成,并正在为下一阶段的剂量优化做准备。

最引人注目的数据来自首例患者的随访评估。在该患者接受干细胞治疗近两个月、术后一个月的复查中,通过UPDRS(统一帕金森病评定量表)评分发现,患者在药物治疗状态下的改善率达到了50%。具体而言,患者的震颤、僵直和运动迟缓等核心运动症状均有了肉眼可见的明显好转。这一数据不仅验证了治疗的安全性,更在有效性上迈出了坚实的一步。

值得注意的是,干细胞疗法具有独特的时效性特征。临床观察显示,术后一个月通常可观察到初步疗效,但最佳疗效往往出现在术后三个月到半年左右。这意味着,随着时间的推移,已接受治疗的患者症状有望得到进一步改善。

直击核心

为何选择异体iPSC干细胞?

 
 
 

在干细胞治疗领域,细胞来源的选择是决定治疗成败的关键。目前主流的路径分为自体干细胞和异体干细胞两大类。李建宇团队在本次研究中优先选择了异体iPSC,这一选择背后有着深刻的临床考量。

相较于自体干细胞,异体iPSC在制备工艺和质量控制上更具优势,能够实现标准化的工业级生产,确保每一批次细胞的均一性和活性。更重要的是,异体iPSC分化为多巴胺能神经前体细胞后,能够定向补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元,从源头上修复受损的神经环路。手术过程在立体定向技术精准辅助下进行,其风险与常规DBS手术相当,技术成熟度高。

从长期随访数据来看,合作企业追踪的最长病例已达一年半,整体疗效维持良好,且未出现严重的排异或副作用,证明了异体iPSC具有良好的耐受性和长期的细胞存活潜力。

真实案例

术后一月,症状减半的“重启”人生

 
 
 

为了让枯燥的数据更具说服力,我们来看看首例接受治疗的真实情况。这位患者深受帕金森病困扰多年,药效波动严重,生活质量大幅下降。2025年10月,他成为了首位“吃螃蟹”的人,接受了异体iPSC干细胞移植手术。

手术过程非常顺利,患者在术后一周便顺利出院。仅仅一个月后,当他返院进行评估时,奇迹悄然发生。李建宇主任团队录制的评估资料清晰地记录了这一变化:患者的面部表情变得丰富,原本僵硬的肢体动作变得灵活,震颤症状也大幅减轻。最直观的数据是,他的UPDRS评分在药物状态下改善了50%。患者在复诊时激动地表示,感觉身体重新找回了一部分控制权,久违的轻松感回到了身边。

李建宇主任表示,虽然目前只是术后一个月,但随着细胞在脑内的进一步整合和分化,预计在3至6个月后,该患者将迎来最佳的治疗效果,生活质量有望得到更显著的提升。

未来展望

三四年后的临床应用愿景

 
 
 

随着I期临床试验的圆满收官,李建宇团队将马不停蹄地推进II期临床试验。接下来的研究重点将转向剂量探索和优化,随访期预计为半年到一年。随后,将进入关键性的III期临床试验。

按照药物研发的正常流程,如果一切顺利,这项异体iPSC干细胞治疗产品预计需要三到四年的时间正式上市并应用于临床。这预示着在2029年或2030年左右,帕金森患者将有望在药物和手术之外,拥有第三种根本性的治疗选择。未来的帕金森病治疗体系,将形成药物、手术和干细胞治疗互为补充、协同作战的综合格局。

写给患者的话
 
 
 

我们深知,每一位帕金森患者都在与时间的赛跑中承受着巨大的身心压力。从最初的手抖到行动迟缓,再到药效消失后的无助,这种病痛不仅折磨着身体,更考验着意志。今天公布的这50%的改善率,不仅仅是冷冰冰的数字,它是通向希望的灯塔。

虽然距离这项技术全面普及尚需时日,但每一次医学的突破都源于对生命的尊重与执着。请您相信,科学从未停止脚步,我们也始终与您同在。在未来的日子里,请保持乐观的心态,积极配合现有的治疗方案,按时随访,保重身体。我们正努力将实验室里的奇迹,转化为您触手可及的康复希望。


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