J Transl Med｜中国中医科学院望京医院冯敏山教授团队：增强骨质

近日，中国中医科学院望京医院冯敏山教授团队在Journal of Translational Medicine上发表了题为“Enhancing osteoporosis treatment: emerging roles of engineered exosomes in bone regeneration and repair”的论文，主要介绍了外泌体在骨质疏松治疗中的新兴作用，尤其是工程化外泌体在骨再生与修复中的潜力。

该文献详细探讨了外泌体在骨质疏松症治疗中的新兴作用，重点介绍了工程化外泌体在骨再生与修复中的潜力。文章首先回顾了骨质疏松症的发病机制，指出骨吸收与骨生成失衡是导致该疾病的核心问题。尽管现有的药物，如双膦酸盐、地诺单抗、特立帕肽和罗莫唑单抗，能够在一定程度上减少骨折风险，但它们在长期安全性、疗效不完全、患者依从性差等方面存在一定的局限性，急需新的治疗策略。

在此背景下，外泌体作为一种天然的细胞间通讯载体，因其优异的生物相容性和低免疫原性，成为一种极具潜力的治疗手段。外泌体能够携带蛋白质、脂质、RNA等生物活性分子，调节骨重塑过程，促进成骨和抑制破骨。近年来，随着生物工程技术的进步，工程化外泌体的靶向效率和药物负载能力得到了显著提高。文章详细阐述了外泌体在骨生成、骨吸收以及免疫调节方面的作用，并总结了外泌体治疗骨质疏松症的机制。

文献进一步分析了外泌体在临床应用中的挑战，特别是外泌体内容物的变异性、生产标准化、规模化生产和安全性问题。这些问题需要通过进一步的基础研究和技术创新来克服。为了验证外泌体治疗的有效性，文章还讨论了在动物模型中的研究进展，并指出了预临床模型在评估治疗效果中的重要性。

此外，文章还提出了多学科创新，如纳米技术、生物材料、先进成像技术和人工智能，可能会推动外泌体治疗骨质疏松症的临床转化。通过与这些技术的结合，外泌体的靶向性、药物负载能力和稳定性得到了进一步提升，从而在临床治疗中有望提供更加安全、有效和个性化的治疗方案。

文章总结认为，外泌体疗法代表了治疗骨质疏松症的下一代策略。随着工程化技术、临床评估和跨学科创新的不断推进，外泌体有望为骨质疏松症患者提供更加个性化和持久的治疗方案。然而，外泌体生产的标准化、安全性评估和临床应用的可扩展性仍然是亟待解决的挑战。

外泌体形成始于质膜的内吞作用，促使早期内体成熟为多泡体（MVBs）。在多泡体内，内体样囊泡（ILVs）形成，选择性包装蛋白质、RNA和miRNA等生物分子。部分多泡体与质膜融合，将ILVs释放为外泌体。这些外泌体携带生物活性分子，在细胞通讯、免疫调节及疾病进程中发挥关键作用。

参考文献：

Enhancing osteoporosis treatment: emerging roles of engineered exosomes in bone regeneration and repair. J Transl Med. 2026;:. doi:10.1186/s12967-025-07653-2