重磅快讯！婴儿癫痫性痉挛有新疗法，解放军总医院启动干细胞外泌

近日，一则振奋人心的消息在医疗界和患儿家庭中引起了广泛关注，解放军总医院第一医学中心儿科正式启动了一项针对婴儿癫痫性痉挛综合征（IESS）的创新性临床研究。

采用干细胞外泌体滴鼻液进行治疗，为这一顽疾的治疗开辟了新路径！

一、新疗法究竟是什么？

据悉，这项研究由解放军总医院第一医学中心儿科的资深专家领衔，是一项单臂、干预性的临床探索。

研究的核心是评估一种名为“GD002”的干细胞外泌体滴鼻液在IESS患儿中的安全性和初步疗效。

按照研究方案，GD002作为一种外泌体制剂，将通过双侧鼻腔滴入，每日两次，每次每侧鼻孔100微升，持续给药84天。

这一疗法以家庭自主滴鼻用药为主，辅以医院的定期评估和随访，为患儿提供了更为便捷和舒适的治疗方式。

二、哪些孩子能参与这项研究？

研究招募的对象主要具备以下特征：

首先，必须确诊为IESS，具有典型的癫痫性痉挛成串发作，脑电图显示高度失律或多灶性癫痫样放电，且发病年龄在1至24月龄之间；

其次，这些孩子已经按照治疗指南使用了所有常规药物，如ACTH和氨己烯酸，且剂量达标，但病情仍未得到有效控制，每天至少发作一次；

最后，参与研究的家庭需要能够配合滴鼻操作和冷链配送，确保治疗的连续性和有效性。

三、干细胞外泌体滴鼻，治疗思路何在？

提到“干细胞”，许多家长可能会联想到输液、骨髓移植等复杂且昂贵的治疗方式。然而，这次的研究采用的是干细胞外泌体滴鼻液，其背后的治疗思路截然不同。

①来源独特：GD002的上游是诱导多能干细胞（iPSC），这种细胞具有近乎无限的增殖能力和良好的批次一致性。在严格的质量控制下，iPSC被培养并收集其分泌的外泌体，制成标准化的滴鼻制剂，用于难治性癫痫的早期临床研究。

②作用多元：干细胞来源的外泌体在癫痫或脑损伤模型中展现出多重作用，包括减轻脑内炎症反应、调节神经免疫环境、保护神经元、减少细胞凋亡、改善神经胶质细胞功能以及促进损伤区域神经网络的重塑与可塑性。对于IESS这样的疾病，外泌体疗法旨在为大脑提供一个“修复网络”的机会，而不仅仅是控制当前的发作。

③给药便捷：鼻腔被视为通向大脑的“捷径”。通过嗅神经、三叉神经等通路，纳米级的外泌体可以在一定时间内进入脑组织，绕开部分血脑屏障的限制。对于需要长期治疗且全身状态脆弱的婴幼儿来说，滴鼻给药比静脉输注更为方便、安全，避免了频繁扎针和输液带来的痛苦与感染风险。

四、对家长而言，这意味着什么？

对于患儿家长来说，这项新疗法无疑带来了一线新的希望。然而，需要明确的是，目前这类外泌体滴鼻项目仍处于早期探索阶段，属于临床研究而非常规治疗。

其主要任务是验证安全性并观察是否有值得进一步放大的疗效信号。因此，只有少数符合条件且愿意参与的家庭才能入组。
如果您的孩子恰好符合条件，不妨将这项新疗法视为一个“备选项”。它并不是所谓的“特效药”，而是一个由专业团队在认真探索的新方向，旨在通过“修复大脑环境”的方式为药物难治的IESS患儿寻找新的治疗途径。

结语

解放军总医院启动的这项干细胞外泌体滴鼻治疗IESS临床研究，不仅代表了一种治疗思路的转变，更为患儿家庭带来了新的希望和期待。

我们期待着这类新技术在真实世界中能够交出一份令人满意的答卷，为这些患儿带来更多稳定发育、接近健康生活的可能性。