中国外泌体疗法破冰！无细胞治疗新药ALT001获批临床，渐冻症患者

ALT001背后的技术叫做PDSSCs（应激诱导间充质细胞衍生物）。简单来说，它不是直接注射活细胞，而是提取经特定应激条件训练过的间充质干细胞所分泌的全部活性成分——主要包括多种修复性蛋白因子和外泌体。

这好比我们原本是请进一位细胞工匠到体内现场工作，风险高、效率不稳定。

为什么说外泌体是无细胞疗法的理想载体？

外泌体是一种由细胞天然分泌的纳米级囊泡，携带蛋白质、RNA、脂质等重要生物信息，充当细胞间通信的“信使”。在神经修复中，外泌体具有三大独特优势：

高穿透性与靶向性：其纳米尺寸使其能轻松穿过血脑屏障，精准抵达病灶部位，这是很多大分子药物难以实现的。

PDSSCs平台的聪明之处在于“应激诱导”这一策略，通过模拟病理环境对干细胞进行预处理，使其分泌的外泌体及蛋白因子更具针对性和高效性。这就好比给这些外泌体等分子提前进行了战前培训，让其进入人体后能更有效地执行修复任务。

此外，该平台成功解决了外泌体疗法走向产业化的一大瓶颈：标准化规模化生产。如何获得大量高纯度、活性一致的外泌体，一直是领域内的难题。通过精密工艺控制，实现了从细胞工厂到无细胞制剂的转化，使外泌体药物具备了成为标准药品的可能。

外泌体疗法，不止于渐冻症

ALT001针对渐冻症只是起点，外泌体疗法的魅力在于其平台延展性。

据披露，达尔文生物已布局用于自闭症的鼻喷剂型（ALT002）和用于面神经病变的微针剂型（ALT003）。不同的制剂形式，可针对不同疾病的特点实现精准递送。