有望摆脱激素？干细胞外泌体雾化吸入治疗中重度哮喘临床试验启动

哮喘是一种以慢性气道炎症和高反应性为特征的常见疾病，全球患者超过3亿。其中，中至重度哮喘患者最痛苦的，莫过于反复发作的呼吸困难、咳嗽、喘息，严重影响生活质量。目前药物治疗以吸入糖皮质激素（ICS）和长效支气管扩张剂为主。

近几年兴起的单克隆抗体虽能显著降低发作率，但价格高昂、使用不便，且仍有相当一部分中重度患者疗效不佳，病情反复。在此背景下，2025年7月14日，烟台毓璜顶医院注册启动了一项极具前沿性的临床研究，尝试通过雾化吸入脐带间充质干细胞外泌体（MSC-Exo）治疗中至重度哮喘。

什么是MSC-Exo？为何用来治疗哮喘？

MSC-Exo，即间充质干细胞外泌体，是干细胞释放的一种纳米级小囊泡，内含多种调节免疫和修复组织损伤的有效物质。近年来大量研究表明，MSC-Exo能够有效降低炎症反应，改善组织修复，并在动物实验中已初步验证了对哮喘症状的明显改善。

通过雾化吸入，MSC-Exo能够直接作用于气道局部，更精准、更高效，避免了传统全身治疗的副作用。

本次临床试验具体怎么做？

此次Ⅰ期临床试验主要评估MSC-Exo雾化吸入治疗的安全性和耐受性，同时为后续疗效验证试验提供可靠的剂量参考。

研究计划招募18名年龄在18至65岁的稳定中至重度哮喘患者，采用单臂剂量递增的设计，分为3个队列，每组6人，分别接受不同剂量的MSC-Exo雾化吸入：

队列1：0.5×10⁹粒子/次，共5次，总量2.5×10⁹粒子；

队列2：2×10⁹粒子/次，共5次，总量8×10⁹粒子；

队列3：8×10⁹粒子/次，共5次，总量4.0×10¹⁰粒子。

研究将在烟台毓璜顶医院进行，观察受试者最大耐受剂量（MTD），并评估生命体征、血尿常规、肝肾功能、心电图等安全性指标。

为什么此次临床试验备受关注？

人体临床验证：这是国内专门针对中至重度哮喘的MSC-Exo雾化吸入人体试验，具有开拓性意义。

精准治疗新趋势：以雾化方式直接递送MSC-Exo至肺部，代表了精准医学和再生医学的最新趋势。

副作用更低、安全性更高：MSC-Exo不含活细胞，安全性更高，排异反应风险更低，更适合长期治疗。

为难治性哮喘患者提供新希望：传统治疗方案对相当部分患者效果有限，新型细胞外泌体疗法或能带来新的突破。

本次研究的挑战与展望

虽然MSC-Exo的临床前数据表现优异，但在人类临床实践中，其安全性和疗效仍需经过严格验证。此外，生产工艺标准化、剂量精准化、疗效长期稳定性，也都是接下来必须攻克的难题。

但无论如何，此次研究为未来治疗哮喘打开了一扇希望之窗。如果本次Ⅰ期试验能顺利完成并证实安全有效，后续大规模的Ⅱ、Ⅲ期临床试验便指日可待。

本研究正处于招募阶段，如果你或家人正被中重度哮喘困扰，且传统治疗效果有限，可咨询烟台毓璜顶医院该研究负责人宋医生，地址：山东省烟台市芝罘区毓璜顶东路20号。