重磅突破！干细胞治肺纤维化再迈关键步，8省3市18家三甲医院联手

对于患有特发性肺纤维化（IPF）的患者来说，常见的症状包括咳嗽、呼吸困难以及肺功能（如FVC）的逐渐减弱，这些症状往往预示着他们的生活空间正逐渐受限。尽管目前使用的尼达尼布和吡非尼酮等药物能够减缓病情的发展，但它们却无法有效逆转疾病的进程。

在2023年9月10日，中国临床试验注册中心发布了一项引人注目的新动态：由上海交通大学医学院附属瑞金医院主导的宫血间充质干细胞注射液（SC01009）的Ⅱ期临床试验正式拉开帷幕。该研究计划在全国14个省市及18家三级甲等医院展开，并已进入患者招募环节。

随着问题的提出：干细胞是否能在现有治疗药物之外，为IPF患者开辟新的治疗途径？这项Ⅱ期临床试验正是旨在寻找这一答案。

研究架构：严格的设计方案

该研究并非简单的“试探性用药”，而是一项遵循随机、双盲、安慰剂对照原则的标准临床试验。研究计划招募66名患者，并将他们分为三组：

第一组：在第1周和第13周各进行一次干细胞输注；

第二组：在第1周进行干细胞输注，而在第13周接受安慰剂；

第三组：两次均接受安慰剂。

所有输注的干细胞剂量均为9×10^7细胞/次，通过静脉注射进行。设计的目的是明确的：不仅要观察干细胞是否能够改善肺功能，还要评估单次输注与两次输注之间的差异。

评估哪些关键指标？

主要关注点：在24周后，肺活量（FVC）的变动情况。这一指标对于评估肺功能容量和纤维化进程至关重要。

次要关注点则涵盖：肺弥散能力（DLCO）、动脉血氧分压（PaO₂）、生活质量调查问卷（L-PF Symptoms/Impacts）、6分钟步行测试成绩，以及输注过程中的反应和不良事件的发生情况。

 

哪些人符合研究资格？

本研究的对象为年龄在18至80岁之间，且已被确诊患有间质性肺纤维化（IPF）的患者。他们需要满足以下条件：

肺活量（FVC）百分比在50%至90%之间；

一氧化碳弥散量（DLCO）百分比在30%至90%之间；

高分辨率计算机断层扫描（HRCT）结果符合UIP或疑似UIP的影像学特征；

动脉血氧分压（PaO₂）≥60mmHg，且6分钟步行距离超过150米。

此外，患者还需符合以下药物使用要求：已稳定使用抗纤维化药物至少8周，或者在过去8周内未使用且无计划近期开始使用此类药物。

哪些情况会导致患者被排除？

以下情况的患者将被排除在本研究之外：近期出现急性加重、严重感染、显著心血管风险、活动性肿瘤、肝肾功能显著异常，以及病毒性肝炎高载量或HIV阳性等。实施这一排除标准是为了确保受试者的安全，并保证所收集数据的可靠性。

 

哪些医院能做？

瑞金医院牵头的这项研究，参与机构有：

上海市：瑞金医院、上海市胸科医院、仁济医院、上海市肺科医院，均为该市内享有盛誉的医疗机构。

广东省内：深圳市人民医院与广州医科大学附属第一医院均享有盛誉。

湖北省：湘雅三医院（中南大学）

北京市：北京朝阳医院、中日友好医院以及享有国际盛名的北京协和医院。

河南省：河南人民医院

江苏省：江苏徐州医科大学附属医院

四川：省人民医院、华西医院

河北：河北医大二院

吉林：吉大二院

天津：天津医科大学总医院

湖北省：华中科技大学同济医学院附属协和医院

广泛覆盖不仅提升了外部有效性评估的精准度，同时也为更广泛的病患群体提供了参与的可能。在地域布局方面，我国主要的呼吸疾病诊疗中心网络已悉数纳入其中。

 

为何这一阶段至关重要？

在研究设计上，采取双盲、安慰剂对照、多中心等方法，能够增强研究结果的说服力。同时，关注患者的真实体验，将生活质量问卷纳入评估指标，不仅关注数据，还关注呼吸是否顺畅、行走能力等。

产业链受到推动：通过固定剂量、固定节律的设定，促使上游生产和质量控制更加标准化，推动干细胞制剂走向可制造、可重复。
 

对患者意味着什么？

这并非“治愈的捷径”，而是一个验证信号的过程。Ⅱ期研究将揭示干细胞在FVC、症状和安全性方面是否具有积极信号。若结果理想，则可进入更大规模的Ⅲ期研究，有望改变指南和治疗格局。

对患者及其家属来说，这是一项Ⅱ期随机双盲临床试验，旨在观察24周内FVC的变化。

输注节律明确：第1周和第13周，采用固定剂量。

招募截止至2026年7月3日，整个研究将持续至2028年。

参与者需满足肺功能与影像学的明确标准，安全排除条件也十分严格。

对于特发性肺纤维化患者，真正的希望在于每一次规范化数据的积累。只有将“可能有效”的疗法放入标准化试验中检验，才有可能在未来成为普遍可用的治疗方法。我们今天所见证的，是一条让呼吸空间不再被动收窄的探索之路。