重磅！帕金森患者福音！国内首个干细胞治疗试验启动:符合条件的
4月28日，一项被寄予厚望的治疗性临床研究在上海正式启动。国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院牵头，联合苏州大学附属第二医院，共同开展国内首个干细胞治疗早发性帕金森病的随机双盲对照临床试验——这项注册研究，标志着中国在帕金森病治疗领域迈出了具有国际临床证据等级最高标准的重要一步。
此次试验以诱导多能干细胞（iPSC）来源的再生多巴胺神经前体细胞为核心治疗手段，旨在评估其在早发性帕金森病患者中的安全性与疗效。
帕金森病，早发者痛得更深
帕金森病（Parkinson'sDisease,PD）是继阿尔茨海默病之后全球第二常见的神经退行性疾病。据估计，到2030年，我国PD患者总数将突破500万，其中早发性PD（发病年龄＜50岁）约占10~15%。
这类患者病程长、功能退化快，往往在黄金工作期即遭受运动障碍侵扰，家庭和社会负担沉重。然而，目前所有主流治疗手段（如左旋多巴、脑深部电刺激等）虽可缓解症状，却难以阻止病程发展，缺乏明确有效的“改病进程”方案。
干细胞能否打破这一困局？
近年来，干细胞疗法逐渐进入PD治疗探索的前沿阵地。其理论基础是，以健康供体来源的iPSC衍生出功能性多巴胺能前体细胞，替代受损神经元，从根本上修复神经功能。
本次由华山医院牵头的注册临床试验，正是验证这一设想能否在真实患者身上转化为现实疗效的重要一步。
三大专家团队联手，打造高规格研究架构
此次研究由神经内科王坚教授、神经外科陈亮教授、临床药理研究中心张菁教授三位华山医院专家联袂担纲主要研究者，苏州大学附属第二医院刘春风主任作为联合PI参与，形成神经内外科、细胞治疗和临床研究三位一体的强大协作团队。
据悉，该研究为双盲、随机、对照试验设计，代表当前医学临床研究中的“金标准”，将极大提升证据可信度，并为后续临床推广奠定坚实基础。
值得一提的是，仅2024年，该团队就主导或参与多项临床研究，包括：
卡左双多巴控释片WD-1603治疗PD试验
基因治疗药物VGN-R09B在纹状体注射的Ⅰ/Ⅱ期研究
如今，这项干细胞临床试验的启动，既是华山医院在帕金森病“攻坚战”上的延续，也是中国干细胞治疗PD进入新阶段的重要标志。愿这一试验，不只是一次治疗技术的前沿探索，更是中国在神经退行性疾病研究与干细胞临床转化道路上的关键里程碑。
信息来源：复且大学附属华山医院神经内科
声明：本文为科普相关知识，不作为医疗建议，无推荐公司和医院之意
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