中国首款肾干细胞新药获批临床！尿液提取细胞，糖尿病肾病或可逆

2025 年 5 月，中国生物医药领域迎来里程碑式突破，全球首创肾干细胞新药 REGEND003 细胞自体回输制剂，正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批准，为千万糖尿病肾病患者点亮 “逆转肾功能” 的希望之光。

这一创新疗法凭借 “尿液提取、自体回输” 的无创优势，打破了传统肾病治疗的局限，标志着中国在细胞再生医学领域实现从 “跟随” 到 “引领” 的跨越。

一、糖尿病肾病

全球约1.3亿糖尿病患者中，27.1%-83.6%会伴随肾脏损害，糖尿病肾病已成为终末期肾病（ESRD）的首要病因。

其发病机制复杂，高血糖、高血压、炎症反应等因素共同导致肾小球硬化和肾间质纤维化，最终引发肾功能不可逆衰退。

传统治疗手段（如RAS抑制剂、SGLT2抑制剂）虽能延缓病程，但无法修复已损伤的肾组织，患者最终仍需依赖透析或肾移植生存。

二、干细胞治疗：从“修复损伤”到“逆转病程”

干细胞治疗的核心逻辑在于通过激活人体自身修复机制，实现组织再生与功能重建。针对糖尿病肾病，科学家探索了多种技术路径：

细胞来源创新：REGEND003采用自体尿液提取的SOX9+CD73+肾前体细胞，通过无创采样避免肾脏活检创伤，且可多次重复获取，确保细胞纯度与活性。

双重作用机制：移植后的肾前体细胞一方面分化为功能性肾小管上皮细胞，填补损伤区域；另一方面分泌VEGF、HGF等生长因子，改善肾脏微循环与炎症环境，形成“再生+修复”的协同效应。

精准靶向递送：通过肾内注射技术，将高纯度细胞直接输送至病灶，提升治疗效率并降低全身不良反应风险。

三、研究过程：从实验室到临床的跨越

REGEND003的研发历经十年攻关：

基础研究突破：2024年，团队在《Theranostics》期刊发表研究，证实SOX9+肾前体细胞可在小鼠模型中重建肾小管结构，为临床转化奠定基础。

技术平台构建：依托自主研发的R-Clone®前体细胞扩增平台，实现肾前体细胞的规模化、标准化生产，解决细胞来源与质量控制难题。

临床前验证：在非人灵长类动物模型中，REGEND003显著提升肾小球滤过率（GFR），减少肾纤维化面积，安全性与有效性得到初步验证。

监管快速通道：2025年3月，新药临床试验申请（IND）获国家药监局受理，5月即获批进入Ⅰ/Ⅱ期临床，创下中国细胞治疗领域审批速度新纪录。

四、研究结果：数据支撑的“逆转希望”

动物实验：在糖尿病肾病模型小鼠中，REGEND003治疗组肾纤维化面积减少42%，GFR提升35%，肾功能衰退进程被显著逆转。

国际对标：美国FDA批准的Rilparencel产品（Ⅲ期临床阶段）需肾脏活检取样，且细胞纯度较低；而REGEND003通过尿液采样实现无创操作，细胞纯度达98%以上，预期疗效与安全性更优。

患者获益：临床试验预登记数据显示，中早期肾病患者（eGFR 30-60 mL/min/1.73m²）接受治疗后，透析频率可降低50%，部分患者甚至摆脱依赖。

五、结语：再生医学的“中国方案”

REGEND003的获批，不仅是中国生物医药产业创新实力的象征，更标志着慢性病治疗范式从“控制症状”向“修复组织”的革命性转变。

吉美瑞生CEO张婷博士表示：“我们致力于通过细胞治疗技术，让慢性肾病患者重获健康肾脏，减少对透析与移植的依赖。”

从肺再生到肾再生，中国科学家正以十年磨一剑的坚持，书写再生医学的传奇。当尿液中的细胞成为逆转疾病的“钥匙”，我们终将见证一个不再被慢性病束缚的未来。