震惊！88.9%的肝硬化患者肝功能改善，只因连续3次静脉输注3-6亿

lyw 78 2026-02-05 09:37:12

近日，一项由解放军总医院、王福生院士团队牵头的I期临床试验引起广泛关注：研究团队采用间充质干细胞（MSC）静脉回输，连续三周，共三至六亿细胞，结果显示：88.9%的患者血清白蛋白水平提高，生活质量评价100%改善。

这一突破，意味着干细胞可能正在撬动失代偿肝硬化的治疗天平。肝硬化，或许真的不再只有“移植”一条路。

肝硬化困境与临床空白

肝硬化是一种长期慢性病发展到晚期的结果，常见病因包括乙肝、丙肝、酒精性肝病和非酒精性脂肪性肝炎。

据《柳叶刀-胃肠病学与肝病学》（2021）报道，全球每年约有 100万例死亡与肝硬化相关，其中大部分集中在亚洲和非洲。

所谓“代偿期”和“失代偿期”的分界点，在于肝脏功能是否还能维持基本代谢。一旦进入失代偿期，患者会出现大量并发症，治疗目标往往变成“延缓恶化”，而非真正逆转。现有药物，包括利尿剂、抗病毒药物、白蛋白补充等，更多是“对症支持”，并不能真正修复肝组织。

肝移植无疑是金标准，但其现实困境令人无奈：中国器官移植发展迅速，但每年能完成的肝移植手术大约在6000例左右，远远无法覆盖数百万的肝硬化患者。

即使获得移植机会，患者仍需长期免疫抑制治疗，存在感染、排异甚至复发的风险。

正因如此，科学界一直在探索新的治疗手段：能否在不更换整个器官的情况下，改善肝功能、调节免疫、促进再生？而干细胞，正是这条探索道路上的明星候选。

干细胞登场—试验设计与剂量略

干细胞并非新鲜名词。间充质干细胞（MSC）因具备免疫调节、抗炎和组织修复等多重作用，被认为对肝硬化尤其有潜力。

既往动物实验和小规模临床提示，MSC可以改善肝脏微环境，促进肝细胞再生。但问题在于：多少剂量最合适？多久打一次最有效？这些关键问题，一直缺乏系统的人体数据。

本次临床试验由解放军总医院和首都医科大学附属儿科研究所团队牵头，发表于2025年《Signal Transduction and Targeted Therapy》。研究分为 Ia期（单次给药）和Ib期（多次给药）：

研究纳入失代偿期肝硬化患者，观察安全性和初步疗效。安全性是I期试验的第一关。结果令人振奋：即使在最高剂量（两亿×3次，共六亿个细胞）下，患者也无严重不良反应。

这意味着，MSC静脉输注在重症患者中具备较高的耐受性，为后续疗效验证奠定了基础。

关键结果—功能指标的改善

那么，疗效究竟如何？结果可谓亮点纷呈。

1、肝功能评分改善

- Child–Pugh评分：单次给药组约53.3%患者改善，而多次高剂量组高达88.9%患者评分下降，提示肝功能明显恢复。
- MELD评分（终末期肝病模型评分）：多次高剂量组 44.4%患者分值下降，且没有任何患者分值升高，这一趋势说明病情得到控制甚至逆转。

2、实验室指标

- 白蛋白水平：在多次给药组，88.9%患者白蛋白上升。要知道，白蛋白不仅是合成能力的直接指标，更与免疫力和抵抗力相关。
- 凝血功能：部分患者PTA（凝血活酶原活动度）改善，间接提示肝脏合成功能恢复。

3、生活质量

- CLDQ量表（慢性肝病生活质量评分）显示：多次高剂量组100%患者生活质量改善。这不仅是实验室数字，更是“真实生活”的改观。对患者而言，这意味着更少的腹水、更轻的乏力、更好的睡眠。

这些结果不仅验证了MSC的疗效信号，更提示出剂量-频率的关键关系：单次给药有益，但不足以维持；连续三周高剂量，才能产生更持久的改善。

第三代新品功能

临床效果固然重要，但“为什么有效”似乎更关乎科学突破。

研究团队利用单细胞转录组和免疫学分析，锁定了一类关键免疫细胞——MX1⁺单核细胞。这类细胞在失代偿肝硬化患者体内异常活跃，常与炎症和免疫失衡相关。

干细胞输注后，研究发现：

更有意思的是，研究还发现干细胞的免疫效应存在时间节律：治疗后第7天达到峰值，第14天开始减弱。这意味着“每周一次”的给药间隔是科学合理的，既能保证疗效，又避免免疫效应消退。

这不仅回答了“干细胞是否有效”，更回答了“为什么有效”和“如何最优给药”。可以说，这是全球首次在人类临床中明确了MSC的剂量-时间效应关系。未来若进入II/III期大规模试验，将大大提高干细胞疗法进入临床指南的可能性。

医学的进步，往往始于勇敢的探索。对于失代偿肝硬化患者来说，过去的答案几乎只有一个——移植。而如今，干细胞治疗正为这群“等不起”的病人带来新的希望。

这项由解放军总医院主导的临床试验表明：连续三周静脉回输3-6亿MSC，88.9%的患者肝功能改善，100%生活质量提升，且无严重不良反应。

更重要的是，研究首次揭示了关键免疫细胞机制与剂量规律，突破了“疗效不明”“机制模糊”的瓶颈。

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