全球首款外泌体细胞疗法有望于今年 8 月获批上市

当地时间 3 月 10 日， Capricor Therapeutics 宣布，美国 FDA 已撤销其基于外泌体的细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002）针对杜氏肌营养不良症（DMD）的完全回应函（CRL），并恢复生物制品许可申请（BLA）的审评，PDUFA 日期定为 2026 年 8 月 22 日。

Capricor 于 2025 年 7 月收到 CRL，FDA 当时指出该疗法在 Ⅱ 期试验中「未能证明达到预设的主要疗效终点」。此次，在提交 Ⅲ 期 HOPE-3 试验数据和支持性文件后，FDA 未指出任何潜在审评问题。若获批，公司还将有机会获得一张优先审评券。

Deramiocel 是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs 是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微 RNA、非编码 RNA 和蛋白的外泌体，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel 还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。

在 2025 年 12 月，Capricor 曾公布了关键性 Ⅲ 期 HOPE-3 试验取得阳性顶线数据。该研究在美国 20 个顶尖临床中心纳入 106 名受试者，数据显示，HOPE-3 满足主要终点（PUL v2.0）和关键次要心脏终点（LVEF），均达到统计显著性。

与安慰剂相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病进展减缓 54%，左心室射血分数（LVEF）则减缓 91%。另外，HOPE-3 结果显示其在骨骼和心脏方面具有临床意义和统计学显著的益处，支持 Deramiocel 作为治疗 DMD 的潜在首选疗法。