潜在首款外泌体细胞疗法「上市在即」，2025 年国内 8 家企业获数

1 月 20 日，外泌体赛道领军企业 Capricor Therapeutics 更新了其基于外泌体的细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的更新 BLA 监管进展。该公司在 2025 年年底向 FDA 提交了 III 期 HOPE-3 临床试验的关键数据。在审查这些数据后，FDA 正式要求提供完整的 HOPE-3 临床研究报告（CSR）及支持数据，以应对完整回应函（CRL）。本次 FDA 未要求开展任何额外临床试验或新增患者数据。

HOPE-3 CSR 的准备工作正在顺利进行，计划于 2026 年 2 月向 FDA 提交所要求的材料，预计本次提交将解决 CRL 中列出的问题，并支持 BLA 的持续审评，包括指定新的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标审评日期。

Deramiocel 是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs 是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微 RNA、非编码 RNA 和蛋白的外泌体，改善 DMD 患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel 还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。

在 2025 年 12 月，Capricor 曾公布了关键性 3 期 HOPE-3 试验取得阳性顶线数据。该研究在美国 20 个顶尖临床中心纳入 106 名受试者，数据显示，HOPE-3 满足主要终点（PUL v2.0）和关键次要心脏终点（LVEF），均达到统计显著性。

与安慰剂相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病进展减缓 54%，左心室射血分数（LVEF）则减缓 91%。另外，HOPE-3 结果显示其在骨骼和心脏方面具有临床意义和统计学显著的益处，支持 Deramiocel 作为治疗 DMD 的潜在首选疗法。

在 Deramiocel 的 BLA 因「有效性证据不足」和「CMC 问题」被 FDA 驳回后，HOPE-3 再次验证了该疗法的安全性和有效性，且更新监管进展显示 FDA 未要求提供额外证据，预计此次获批的概率较大，外泌体赛道首款获批上市产品「呼之欲出」。

当国外外泌体疗法在加速冲刺上市时，国内外泌体领域持续发力，2025 年这一领域吸引了不少资本关注，一批聚焦不同细分赛道的企业通过融资获得成长动能。本文整理了 2025 年外泌体相关企业的融资（如有遗漏，欢迎补充）。据公开披露信息，共有 8 家企业获得融资，累计融资数亿元。整体呈现早期项目密集获投、全产业链布局清晰、技术分化与场景落地加速的发展特征。

在 8 起融资事件中，种子轮/天使轮、A 轮及 A + 轮占绝大部分比重，恩泽康泰进入 B 轮。这一数据反映出外泌体赛道仍处于技术迭代与临床验证的关键阶段，资本更倾向于在早期布局潜力项目，赛道格局雏形初具，但仍充满不确定性，具有较大的想象空间。同时，也可以看出资本偏向于已在特定技术节点或应用上建立了清晰壁垒的企业。

• 汇芯生物专注外泌体上游分离纯化；

• 尔瑞鑫悦布局高纯提取设备、诊断试剂、产品原料；

• 亿航生物建成全球首个植物外泌体原料库；

• 恩泽康泰既基于工程化外泌体平台赋能外泌体创新药的研发，又发展了 CRO/CDMO 服务；

• 艾思曼生物是全球首家规模化生产重组外泌体企业，应用聚焦于医美和护肤市场；

• 茵冠生物的外泌体平台首款外泌体偶联小核酸药物已完成 PCC 筛选；

• 吉诺生物布局了干细胞外泌体应用；

• 众惠医药加速外泌体产品落地。

这种全链条资本覆盖，不仅推动各环节技术同步迭代，更打通了「技术-平台-应用」的衔接路径，为外泌体产业从早期技术积累向规模化、规范化发展奠定了重要基础。

外泌体领域的应用场景呈现多元化、差异化布局，企业根据自身优势选择不同细分赛道。比如尔瑞鑫悦构建了针对头部复杂疾病的诊断产品矩阵；恩泽康泰开发新一代外泌体再生疗法及系统抗衰解决方案等。

外泌体应用方向非常广泛，覆盖疾病诊断、工程化药物及药物递送、医美抗衰、再生医学等多个核心领域。其中，在疾病诊断方向，外泌体凭借体液中广泛存在、携带特异性分子标志物的特性，成为液体活检的重要载体，尤其在肿瘤早筛、神经退行性疾病、心血管疾病等领域展现出无创、精准的优势。

在医美抗衰方向，凭借短周期、快验证的特点，成为外泌体技术落地的另一重要窗口。在工程化外泌体药物和递送方向，存在较高的门槛，技术难度大，目前尚处于早期探索阶段。

整体来看，外泌体应用正形成「诊断与医美率先破局、药物及递送蓄势待发」的阶梯式发展格局，是未来极具增长潜力和弹性的赛道。